生命不息、科学不止,第二届生命科学创业大赛深圳半决赛成功举办!
[摘要] 11 月 9 日,《麻省理工科技评论》中国 · 第二届生命科学创业大赛-深圳站半决赛在深圳市罗湖区 IBC 环球商务中心成功举办。
11 月 9 日,《麻省理工科技评论》中国 · 第二届生命科学创业大赛-深圳站半决赛在深圳市罗湖区 IBC 环球商务中心成功举办。
从发起招募到初赛评选完成,本次大赛共历时近 2 个月,最终有 50 多家企业脱颖而出入围半决赛。半决赛分别在北京、上海和深圳三个城市举办,参赛企业根据地域上的”就近原则“选择其中一场参赛。此次是本次大赛半决赛的最后一站——深圳站。
作为太湖(马山)生命与健康论坛 2022 系列活动之一,本次大赛由无锡市人民政府指导,无锡市滨湖区人民政府与《麻省理工科技评论》中国共同举办,无锡太湖国家旅游度假区管理委员会、无锡市滨湖区科技人才创新中心、无锡生物医药研发服务外包区管理处以及 DeepTech 联合承办。
本次大赛也得到了“因美纳全球初创企业平台”以及“亚马逊云科技”的支持。因美纳将为优胜企业提供测序顾问支持,亚马逊云科技为获胜企业提供云服务。
现场出席本次深圳站半决赛的评委分别是:(*以下按照姓名首字母顺序)幂方健康基金投资总监蔡红、奇迹之光投资总监戴名菡、亚马逊云科技生命科学行业总监余昶、宽愉资本执行总经理张婷婷、华盖南方基金合伙人赵妍昱。
在比赛正式开始之前,本次生命科学创业大赛联合承办方之一无锡生物医药研发服务外包区管理处副处长廖新梅在线上对晋级本次半决赛的企业表示祝贺并预祝本次半决赛圆满成功。
廖新梅介绍道,无锡马山科学园当前注册生命健康企业超过 200 家,其中上市企业总部 3 家,是生物医药企业的集聚地和产业发展高地,园区提供包括企业注册、投资支持在内的完善的一条龙配套服务。希望借助此次比赛,挖掘具备高精尖技术和团队等综合实力的潜力项目,打造出一个海内外创新信息汇集、资源流通、交易综合的能量聚集地。
图 | 无锡生物医药研发服务外包区管理处副处长廖新梅
接下来,正式进入到比赛环节。本次深圳站半决赛现场,共有 16 支参赛项目团队参与路演。(*顺序以公司路演顺序排序)
小藻科技:微藻工业底盘化,为人类和动物营养提供可持续解决方案
小藻科技是一家以合成生物学:微藻培育技术和下游产品提炼应用为核心,集研发、生产、销售、服务于一体的高新生物技术企业,主要以微藻作为工业地盘生产营养素,旨在打造全球最大的微藻产业链。公司于广西防城港拥有全球最大的微藻养殖基地,占地 880 亩。
图 | 小藻科技创始人兼 CEO 俞威
营养素作为添加剂广泛应用于药物、营养品、功能性食品等当中,代表性产品有 EPA 等人体无法自身合成的分子。以 EPA 这种小分子不饱和脂肪酸为例,当前全球原料市场规模大概在 40 亿美元左右,其生产方式过去更多是从深海鱼油中提取,但这样会导致过度捕捞等生态环境相关问题,且提取的原料中可能含有重金属等有害物质。
小藻科技则从育种、养殖到提取、应用,全产业链实现自研开发。首先培育微藻并开发成为工业地盘,通过代谢优化提高营养素的富集效率;然后放大化,建立自动化生产基地进行规模化生产;利用分离技术提取营养素;最后将原料直接应用到各种产品配方当中。终端产品应用广泛,可用于各式人类食品饮料、营养品、保健品、化妆品乃至贝类、虾类的育苗饵料等等。目前其全流程各环节专利数量达到 30 多个,且过程中吸收大量二氧化碳作为原料,持续为碳中和做出贡献。
必扬医药:计算模拟和湿实验技术双轮驱动,打造新药研发“创新梦工厂”
深圳必扬医药科技有限公司于 2021 年 4 月成立,通过计算模拟和湿实验技术深度融合,系统性地对分子设计、成药性评价和生物学评价进行攻关,致力于打造一个早期药物研发的创新梦工厂。
图 | 必扬医药运营总监 佟明辉
当前,创新药行业高速发展,已经出现了不少在临床试验期乃至已经商业化的药物,不过治疗效果与商业化表现却往往差强人意。必扬医药认为,其根本原因在于这些药物早期研发阶段的分子成药性优化不够完善,未能展现足够优势,以致后期开发阶段不及预期。所以,他们正努力在临床前研究关键环节(分子设计、成药性评价和生物学评价)加强早期药物研发能力,对有竞争优势的项目加快推进,优势不足的项目尽早放弃,实现“优快推、劣快停”。
必扬医药的核心团队平均拥有超过 20 年跨国药企新药研发经验,在分子设计、生物学研究与成药性优化方面具有丰富的经验,累计对 20 余个临床候选分子或上市药物的早期发现做出过卓越贡献。公司建立了自研的技术平台ExCEED,融合计算模拟和湿实验技术,从而源源不断获得具有 FIC 或 BIC 潜力的 PCC/IND 分子,独立推进或授权合作开发,力求找到新药研发最优解以及初创公司的最优商业化路径。公司重点布局眼科和肿瘤等具有挑战性、临床未满足需求大且竞争相对较小的领域。截至目前,公司已自建 4 条项目管线,首个眼底疾病项目已获 PCC 分子,在多个动物种属的体内药效与安全性数据均大幅优于阳性对照。
承葛生物:精准化菌群移植整体解决方案
承葛生物始创于 2016 年,是中国首家提供精准菌群移植整体解决方案的企业。项目的技术灵感源于东晋时期葛洪的《肘后备急要方》,诺贝尔奖获得者屠呦呦的青蒿素也源于这本书,所以取名承葛生物,意为传承葛洪之精华·守正医学之创新。2018 年建立了精准化菌群移植治疗平台,获得国家高企,2019 年获得中国第五届“互联网+”创新创业大赛金奖,2020 年开启微生态药物研发。是一家集研发、生产、销售、服务于一体,专注于人体微生态移植,业务领域横跨微生态诊断、微生态治疗、微生态药物和微生态医疗大数据挖掘的国家高新技术企业。
人类的个体差异和疾病在很大程度上取决于肠道菌群。肠道微生物的基因数量相当于人体基因数的 150 倍,编码基因数是人体基因数的 150 倍,在人体营养、免疫及健康维持中起重要作用。。肠道菌群失衡会引起一系列的消化系统和免疫系统疾病。承葛生物关注的市场痛点正是这些疾病,如糖尿病、亚健康等等,其采用的方式是将健康的供体肠道菌群移植到病人体内,以重建其肠道微生态,目前在炎症性肠病、肠应激综合症、顽固性便秘、肿瘤、糖尿病以及儿童自闭症等 82 种适应症上都取得了一定的效果,特别是在一些临床型难治疾病,如自闭症、阿兹海默症等方面,菌群移植可以明显提高这类疾病的有效率,几乎没有副作用,显著提高患者的生活质量,减少医疗负担,其中菌群移植也是治疗自闭症唯一有效的医学手段。
图 | 承葛生物研发总监 徐炜
公司是菌群移植领域目前唯一一个获得科技部人类遗传资源管理办公室备案许可的企业,也是国内唯一“五证齐全”的企业,有着包括钟南山院士在内的专家顾问团队,拥有严格的供体筛选流程,具有自主知识产权的自动化菌群提取仪、胶囊灌装机等设备,已开发出菌群常温保存液、高活性的菌液和口服胶囊产品,依托大数据精准化配型等优势技术已经形成了一个以菌群移植为核心的产业闭环,覆盖菌群检测、微生态诊疗、菌群移植、活菌药物和医疗器械等方面。
公司的商业模式主要集中于医院和大健康两端,目前的盈利主要来自于菌群移植、菌群检测和医疗科研服务,合作医院近 300 家,同时与大型医疗机构合作,主营业务覆盖全国 28 个省份,覆盖临床 100000+样本检测,每年 30000+人次的菌群移植及检测服务。目前承葛已经布局了 8 大微生态药物管线,拥有自己的人源菌株资源库,已保藏有 429 种共计 3200 多株肠道菌株。下一步寻求的融资将主要用于微生态活菌药物新产品研发、菌群库建设和市场推广,力求整合微生态,复兴大健康。
飞秒科技:飞秒激光无标记影像系统
飞秒科技专注于飞秒激光技术在临床诊疗产业化应用的高新技术企业,公司核心技术“飞秒激光无标记影像”(FLI)技术,可以在无需切片、无需染色或任何标记的情况下,实现真实世界生物组织或细胞到数字影像数据的高效无损转化,数据挖掘深度和信息获取效率均属世界领先。
图 | 飞秒科技
视觉信息和光学成像对生物医学的研究至关重要,每项成像相关的诺奖技术都极大推动了生命科学和临床应用的发展。飞秒科技基于获诺贝尔奖的飞秒化学应用技术,打通了从真实世界组织细胞到高精度数字信息的转化途径。该技术有着多个维度上的突破,其一是从有标记到无标记,大大提高了数据提取的效率,减少人工误差;其二是在空间上从二维的切片进化到时空共定位的三维立体图像信息;其三是信息深度的提升,图像信息种不仅包含组织细胞结构信息,还可直接观测到组织和细胞的能量代谢等重要信息;其四是在时间上可以实现活体的连续观测,追踪生命过程。这样的革新重新定义了组织细胞成像技术的边界,同时利用高度标准化的图像数据高效训练出具备优异可泛化性的 AI 算法,可在不同场景中实时提供临床辅助决策和诊断方案。
全球范围看,飞秒激光成像技术在生物活体组织及细胞观测领域正快速发展。我司完全自主研发的 FLI 技术,在成像速度、成像质量和多模态成像数据分析等方面,在全球范围都拥有全方位的领先优势,同时产品的市场可延展性非常强,能满足组织成像和活细胞成像的各种科研与临床应用需求,可广泛地应用于癌症机理研究、药理研究、药物筛选、胚胎优选、活体成像、类器官伴随诊断、癌症精准诊断、疗效评估、疗效预测、预后预测等方向,在肿瘤诊疗、辅助生殖和科研市场三个场景上取得了优异的效果。其中,FLI+AI 在肿瘤诊疗方面针对临床痛点,通过打造从数据产生、识别、解读的全链条,实现了在诊断质量、成本和可及性三方面的突破,临床优势明显。
晶蛋生物:致力于抑郁症、帕金森、疼痛和慢性肾病等重大疾病的膜蛋白创新药物研发
公司基于其团队领先的结构生物学技术,针对抑郁症、帕金森症等未被满足的临床需求,坚持自主创新,致力于打造全球最大的膜蛋白创新药物企业。
图 | 晶蛋生物董事长助理 刘荫贞
目前晶蛋生物的项目亮点包括:膜蛋白创新药每年两千亿美元的蓝海市场;拥有顶尖研究团队;膜蛋白创新药物赛道龙头企业的缺位与巨大的成药性等。晶蛋生物针对的领域目前仍有 400 多个 GPCR 与 300 多个离子通道靶点尚未被进一步挖掘,公司基于先进的结构生物学技术和深耕多年的积累等优势,进行技术攻关,其一是建立了高稳定性的膜蛋白平台,拥有多变融合蛋白和相关纳米技术,为抗体开发做好了技术储备;其二是建立了 SDDB 与 AIDD 平台,掌握了冷冻电镜等技术,解析了数百个蛋白结构,已成功获得慢性肾病、抑郁症等疾病的靶点结构。
目前,晶蛋生物在针对抑郁症、帕金森症、慢性肾病、多囊肾等千亿市场规模疾病的膜蛋白创新药物研究上已经取得了很大的进展,除了自主研发外还会针对大型药企等进行对外赋能。公司团队从靶点发现和认证、药物研发到成果转化、临床注册实现了完整的新药研发技术闭环,获得了众多重要奖项,目前已完成 9500 多万的天使轮和 Pre-A 轮融资。
菌菌科技:国内首家分布式、柔性合成生物工厂
菌菌科技聚焦厨余垃圾处理行业,以贴合环保企业的技术路径、产能最大化的灵活生产模式、碳中和的环保理念,致力于成为国内首家分布式、柔性合成生物工厂。
当前,中国的厨余垃圾规模极大,而现有处理方式在技术层面碳排放高、存在次生危害,在商业层面利润很低,严重依赖于国家补贴。十四五规划明确指出要减少厨余垃圾的填埋占比,鼓励生物技术的应用,而菌菌科技关注的原料非居民厨余垃圾相对于传统发酵原料,有着稳定的供应和价格,减少对进口的依赖,同时还避免了对粮食价格的挤兑,维护粮食安全。
图|菌菌科技
菌菌科技以厨余垃圾为原料,基于合成生物学技术,利用经过基因编辑的工程菌种和优化的酶催化等,去生产可降解塑料、替代蛋白等产品。菌菌科技具备五大核心技术:一是厨余垃圾复杂成分的快速检测分析;二是针对不同厨余垃圾的高效酶配方组合;三是发酵培养的是实时调控,优化工程菌种生长环境;四是基因编辑技术;五是 IoT 技术的引入优化参数。
从商业模式上,菌菌科技的模式有着零成本、快速搭建、低碳排放且可积累碳指标的特点,相对于竞争对手有着耗时周期更短、转换效率更高、整体成本更低、更适应实际环保场景的明显优势。除了长年积累的核心技术,其专家顾问团队包含诺贝尔奖得主,核心团队覆盖基因编辑、代谢组学、发酵工艺、放大化和分离提纯、物联网自动化和专业项目管理等全流程环节,目前已经呈现了从小试、中试到放大化建设、分销的完整商业化路线图。
来恩生物:乙肝病毒(HBV)靶点的 TCR-T 细胞疗法研发商
来恩生物是一家 2015 年成立于新加坡,目前在广州落地的生物医药企业,专注于 TCR-T 细胞治疗。公司针对乙肝病毒(HBV)靶点使用 mRNA 编码 TCR,然后使用全球首创的 TCR-T 细胞疗法来治疗实体瘤。
乙肝相关的肝细胞癌是一个非常大的癌种,在国内属于高发癌症,每年新增患者超过 30 万,市场空间巨大。同时其治疗非常困难,当前的一线治疗手段效果较差,患者的中位生存期只有 10.7 个月左右。来恩生物创新性的使用靶向乙肝病毒抗原的TCR,利用mRNA电转导入编码TCR的mRNA,对肿瘤细胞进行靶向杀伤,使得患者的中位生存期达到了 33.1 个月,并且没有发生细胞因子风暴,神经毒性等细胞治疗常见的不良事件。
图 | 来恩生物战略与商业总监 周轶
来恩生物的技术优势包括原创的靶点及相应知识产权,通过靶向乙肝病毒抗原治疗乙肝相关肝细胞癌/慢性乙肝;而且靶向病毒抗原的 TCR 在亲和力和特异性上也更有优势。在工艺上使用了 miRNA 电转的技术路线,,使得产品安全性大大提高,并且不需要做清淋的预处理,患者和医生的配合度更高。此外,新冠疫情对 mRNA 疫苗发展的客观推动,也使得 mRNA 合成产业进一步成熟,为其产品带来了更大的成本下降的空间。公司通过建立一系列的技术平台,包括 TCR 发现平台、RNA 技术平台、自体细胞疗法、异体细胞疗法、双特异性分子等,覆盖整个疾病发展的过程,为患者提供从肝炎到肝癌的全程健康管理。目前,其龙头产品在前期临床试验中体现了良好的安全性和疗效先后获得了 FDA 的 1b/2 期临床批件及快速通道认定, 2022 年 8 月,公司已完成全球首例靶向 HBV 病毒抗原的 IND 临床试验受试者入组。
公司已经在新加坡建立了完善的 GMP 车间,实现了从基础研发到产业化的递进。在中国,该公司创新药物研发及生产基地落地广州知识城,借助粤港澳大湾区细胞与基因产业生态圈的优势,建立集 TCR-T 细胞治疗研发,生产,临床于一体的综合基地,其中心化的 GMP 细胞生产车间可以覆盖全中国范围的临床及未来商业化需求,为该公司在中国的进一步发展创新提供强有力的支持。
瑞顺生物:现货通用型 DNT 细胞新药产业化开创者
免疫细胞新药研发是恶性肿瘤治疗领域的研究热点和发展趋势,目前国内外已经上市 8 款免疫细胞治疗新药,均为患者自身来源的免疫细胞经过体外一系列操作后制备形成,存在成本高、制备周期长等不足,因而现货通用型免疫细胞产品研发是解决未满足临床需求的必由之路。
瑞顺生物经过多年研发,已建立拥有自主知识产权的 DNT(double negative T)细胞制备、扩增和应用技术平台。DNT 细胞富含 CD3+CD4-CD8- T 细胞亚群,来自健康供者外周血,制备成冻存制剂可成为真正意义上的现货通用型免疫细胞新药。
图 | 瑞顺生物常务副总 刘大庆
2020 年 11 月, 瑞顺生物 RC1012 注射液(富含 DNT 细胞)被国家药监局药审中心批准进入注册临床试验;2022 年 08 月,RC1012 注射液冻存制剂获批 IND 临床试验,成为“全球首款”进入到临床研究阶段的非基因编辑现货通用型免疫细胞治疗产品,其适应症为复发/难治急性髓系白血病,初步临床研究结果表明 RC1012 注射液具有良好的安全性,多次输注后未引起 GvHD 及其他严重不良反应,首例多次回输受试者达到完全缓解。
瑞顺生物拥有多款基于 DNT 制备、扩增技术平台的现货通用型免疫细胞治疗产品管线,均为全球创新I类新药,目前已授权、获得和申请的国际/国内相关专利 10 余项,形成了从 DNT 生产制备、病毒转染到应用等多环节知识产权全覆盖。
瑞顺生物在广东省中山市翠亨新区生命科学园规划建设总部研发及生产基地;在上海市奉贤区临港南桥科技城设立 5000 余平米的研发中心;在浙江省绍兴市柯桥区拥有研发及生产基地,积极推动公司核心产品的产业化进程。
截至 2022 年 8 月,瑞顺生物累计完成股权融资 2.75 亿元人民币,计划 2023 年按投前估值 20 亿完成 B 轮 2-3 亿元人民币融资;2024 年按投前估值 40 亿完成 C 轮和 IPO 前 4-5 亿元人民币融资,递交公司 IPO 申请。
巧捷力医疗机器人:全球首个可以穿过通用内镜工作通道的的高自由度柔性机械臂
巧捷力医疗机器人通过设计灵巧的柔性臂,可以穿过商用内窥镜的工作通道,在不调整内镜镜头的基础上,可以实现手术器具的灵活操作,整块切除肿瘤组织。
经自然腔道内镜手术内镜手术是一种有效的“无切口”手术方法,治疗消化道及泌尿道早期癌症。可是,目前使用的治疗器械缺乏自由度和灵巧性,需要医生精确操控手术仪器的技能门槛很高 ,难以达致高效的手术切除。
图 | 巧捷力医疗
巧捷力医疗机器人针对以上手术的痛点,研发了设计精巧,国内首个可以穿过内镜工作通道的的柔性机械臂;结合医生现有的经验和技术,在不改变医生操作习惯的前提下,优化手术程序和完成效果。产品能适配当前医院使用的商用内窥镜,在不调整镜头的基础上,给器械更好的性能完成肿瘤组织切除。总的来说,产品简化手术实操流程,降低医生的操作难度,减少经验需求和训练成本。巧捷力医疗机器人设计之产品,于优化的手术流程下,还可以更完整、更快地将肿瘤组织切除,以及降低穿孔事故出现机率。
目前,巧捷力医疗机器人的解决方案在临床前测试中表现优秀,参与测试的医生均可于半小时内完成肿瘤切除。产品的目标市场集中在消化道以及膀胱癌这种高复发、高复刮率的疾病领域,以高效率、安全的肿瘤切除术,为每年数以百万计的癌病患者谋福祉。
瑞臻再生医学:开发通用型诱导多能干细胞来源的细胞治疗产品
瑞臻再生医学主要针对肿瘤免疫治疗和神经退行性疾病两个方向,致力于开发通用型诱导多能干细胞治疗平台。
图 | 瑞臻再生医学 鲁宾雁
在社会老龄化加剧的当下,肿瘤和神经退行性疾病这两种与年龄相关性很高的疾病受到大量关注。目前,中国的癌症发病率与死亡率远远高于美国,其中一个原因就是在治疗方法尤其是创新疗法占比上的差异;同时,神经退行性疾病主流的治疗手段是小分子药物,但其效果很有限,且对中期进程以后的患者几乎没什么作用。细胞疗法作为一种创新疗法,在这两个领域有广阔的前景,而其最大的一个瓶颈就是细胞的来源和成本问题。
瑞臻再生医学的核心领域即诱导多潜能干细胞,是解决人体细胞治疗来源的一个关键技术路径。公司基于此开发神经系统与免疫系统细胞治疗产品,目前主要两个管线为针对肿瘤的 CAR-IPSC-NK 免疫细胞产品和针对帕金森症的 IPSC-DA-NPC 多巴胺前体细胞产品。从技术核心竞争力方面来说,公司建立了高效分化制备临床级别多种神经与免疫细胞的工艺技术,以及通过基因编辑技术生产 iPSC 来源的低免疫排斥通用型和各种靶标增强型细胞产品,涵盖全技术流程。目前,其产品的动物试验结果优良。
希格生科:癌症创新靶向药研发商
希格生科利用类器官和 AI 技术相结合,解决生物医药行业药物研发的痛点,进行癌症创新靶向药的研发。
生物医药是一个万亿市场,而新药研发周期长,高投入,高风险,其根本痛点在于传统药物研发在真实的药物靶点发现和接近病人真实反应的药效评价模型上的不足,以及缓慢的传统药物设计和优化过程。类器官是一个利用干细胞进行体外三维培养,在结构和功能上都能模拟真实器官的组织类似物。由于在模拟人体生理方面有着突出优势,当前,类器官被广泛应用于基础生物学研究、病理研究、药物筛选和精准治疗。在新药研发的痛点上,用类器官替代传统生物学模型有着非常好的前景。团队首先利用类器官技术聚焦在弥漫性胃癌靶向药的研发上。胃癌的全球死亡率排名第三,其中一半的患者都在中国。占胃癌三分之一的弥漫性胃癌,此前在机理、模型方面几乎一片空白,没有任何有效的治疗手段,也很难实现早诊,是临床非常大的挑战。希格生科利用类器官模型和蛋白组学等,首次发现 FAK 是弥漫性胃癌强有力的靶标。他们根据弥漫性胃癌病人基因组学特征,进行类器官的基因编辑造模,用于药效评价,同时结合 AI 手段对小分子药物进行设计、合成和优化,不断迭代,快速得到了有效的候选药物。希格生科充分利用了类器官+AI 这一创新药物研发模式在快速药物设计、真实靶点发现和更接近病人的药效评估的优势,将 BT(生物技术)和 IT(信息技术)真正融合到生物医药产业的创新中。
图 | 希格生科副总裁 卓鉥
目前,该赛道在市场上没有竞品,希格生科的产品可能会成为全球第一个市场化的 FAK 药物。公司团队拥有全球领先的技术和研发经验,还有顶尖药企高管和院士组成的专家顾问团队。当前,希格生科基于类器官+AI 开发首个弥漫性胃癌靶向药,并进一步拓展到乳腺癌、卵巢癌以及联合用药的市场。同时,公司将基于这一平台孵化更多创新药的靶点,拓展更多管线,并赋能各大药企的新药研发。
拾方杰科技:专注于外泌体技术开发和应用
拾方杰科技是一家专注于外泌体技术开发和应用的科技企业。
外泌体是由细胞分泌的一种膜囊泡结构,包含一些蛋白质、核酸、脂质等重要的功能物质。外泌体广泛存在于各种生物体中,能够通过循环系统起到一些功能调控作用,其运输和功能机制的研究获得了 2013 年的诺贝尔奖。
外泌体来源广泛,目前研究较多的包括人源、动物源和植物源外泌体。拾方杰科技主要关注牛奶外泌体、人体体液外泌体以及植物外泌体研究,其产品应用主要在功能性产品和原料、外泌体治疗和药载及体液外泌体诊断等方向。
图 | 拾方杰科技运营总监 徐勇
公司的技术平台包括自研的高纯度规模化工艺,在成本控制与通量上有很大优势;质量和功效评价,多维度的评估数据已有数据积累;以及载药的平台,具备了多种物质的外泌体装载和靶向工程化改造。目前,拾方杰科技实现了多种来源细胞外泌体的低成本规模化制备技术的突破,在外泌体生命大健康消费领域(妆品和功能性食/饮品等)和临床精准诊疗领域(外泌体液体活检、外泌体治疗和外泌体靶向药载系统开发等)均有较为深入的探索,且已取得阶段性成果。当前,公司正在开发两种自动化外泌体纯化仪器,一个是规模化、低成本纯化仪器,用以自动化实现其现有的工艺方法,预计两到三个月实现;另一种是用于临床诊断的小体积、多通道自动化纯化仪器,预计一两年实现。
溪砾科技:人工智能算法和基因技术驱动的创新药物研发
溪砾科技是一家以人工智能算法和基因技术驱动的创新药物研发公司,于 2021 年在硅谷和深圳创立。
图 | 溪砾科技副总裁 刘阳
人体有两万多个基因,其中真正和疾病相关的、目前已知的有三千多个,而这里面经过 FDA 批准去靶向的靶点大概只有 600~700 个,空间十分有限,因此对应的小分子药物也非常有限。溪砾科技希望拓展药物靶向靶点的空间,并选择了靶向 RNA 方向。
公司团队背景多元,包含了计算化学、计算生物学、药物化学、转化医学、RNA 研究等多学科顶尖人才。目前,其通过打造 VoyageR AI 平台开发靶向 RNA 的小分子药物,挑战“不可成药”靶点,以期解决肿瘤、感染和罕见病等领域长期未被满足的临床需求。溪砾科技充分利用了 AI 技术进行结构预测、功能验证和靶点筛选,通过计算+实验的方式应对 RNA 本身动态性等问题。公司目前已完成 Pre-A 轮融资。
硬核酸:新型核酸药物研发商
硬核酸着眼于这些问题,要通过核酸修饰的技术手段去同时解决降解的问题和器官靶向递送的问题。不同于现有的核酸药使用单一的修饰方法,硬核酸用一些特殊的修饰排列,对每个核酸链进行定制,以改善整个核酸链的理化性征。目前的成果正如其公司的名字,将核酸变成了“不那么容易降解的核酸”,也就是“硬核酸”。与大多数同赛道的竞争对手不同,硬核酸研发的这种经过特殊改造的新型核酸药物不仅稳定性得到了增强,而且能在不涉及海外专利的递送系统条件下,实现特定靶向器官的自递送。
图|硬核酸联合创始人兼 COO 陈婉婷
硬核酸基于可靶向富集于多种器官的核酸分子技术平台研发的产品管线,覆盖了慢性病、癌症、罕见病以及传染病这几个大方向,目前在动物实验中取得了很好的效果。公司承接新药研发合作项目的同时孵化有潜力的自研管线,未来希望在此基础上形成先发的数据堡垒,在中期快速的派生管线后形成一定的 IP,最终成为新型的数据驱动的药企。硬核酸旨在通过极大降低核酸药物研发周期与成本,革命性地升级制药行业,促进社会福祉。
云舟生物:基因递送技术创新型研发商
成立于 2014 年的云舟生物是引领全球基因递送技术的创新型企业,提供包括基因递送方案的设计研发与优化、科研用载体定制和临床用载体制备等全产业链服务。
基因递送是使用生物、化学或物理的方法,将人造遗传物质导入靶细胞的过程。基因递送的应用十分广泛,包括生命科学研究、基因药物、食品农业、绿色能源、工业发酵等。基因递送是生命科学研究的根基之一,可以说没有基因递送就没有现代生命科学。
从产业链需求端来看,从科研用的载体构建,到临床载体 CRO 服务,再到基因药物的 CDMO 生产,基因递送目前整体市场规模每年约 150 亿美元,预计在 5~7 年的时间内会达到 300 亿美元;同时,全球不包含小核酸药共有 20 多款基因药物上市,在研的则有 2000 多款,这些管线能否成药的核心往往在于基因递送。
业务痛点来看,全球约 30 万个生物实验室每年有上千万个载体需求,而目前外包生产效率极低,大多数实验室选择自行构建,平均时间在半年以上,造成了科研资源的巨大浪费;而临床应用上,当前不成熟的基因递送技术是制约基因药物发展的关键瓶颈。
图|云舟生物品牌及战略副总经理 黄锐
云舟生物依靠其全球化的顶尖团队,针对上述科研痛点,首先是开发了全球首创的基因载体智慧设计平台,可以支持在线上平台傻瓜式操作去设计与定制载体;其次是搭建了线下的高通量生产平台,成本是传统生产方式的十分之一,效率则百倍于传统方式。云舟生物现已发展为全球最大最全的基因载体供应商,其 B 轮融资的领投方评价云舟生物是“开启了定制化基因载体商品化时代,有潜力为全球生命科学研究提速 20% ”。
而针对临床应用痛点,云舟生物提供临床 CRO 服务和知识产权输出,注重从 0 到 1 的创新,开展了200多个原研项目致力于系统性攻克基因递送的核心关键瓶颈,并率先打造全球首个“AAV 超级库”,通过其强大的技术平台开发一系列针对人体主要组织进行靶向治疗的新型 AAV 衣壳。同时,云舟生物的基因治疗 CDMO 服务同样初衷,产能也在全球处于先进地位,其质粒和慢病毒载体于今年获得了 FDA 的 IND 批文。
商业模式上,云舟生物在上游科研市场长年积累,抢占科研高地的同时承接科研向下游转化的临床需求,通过漏斗式商业模式实现了基因递送从科研到临床的全产业链布局,打造了难以复制的先发优势和壁垒。目前公司已经完成了 B 轮融资。
中科先见:半导体芯片驱动的精准医疗数字化传感底层平台,实现高质量、低成本生物数据挖掘
中科先见开发半导体芯片平台,能实现超高灵敏、超低成本的单分子/单细胞检测,基于第一性原理以 CMOS+MEMS 量产芯片重构 IVD 系统。
精准医疗是数据驱动的第三次医疗革命 ,也是一个千亿美金的巨大赛道。不过,精准医疗由非常个体化的数据驱动,其中高质量的基因诊断、蛋白检测和细胞分析占据了大多数检测需求,数据来源非常关键。当前,这一赛道尤其是检测工具的同质化严重,竞争激烈,而中科先见试图用信息行业的思路和全新的方法论,基于单分子检测去为这一环节赋能。
图|中科天见总经理 吴天淮
这样的检测严重依赖于精密仪器,需要做到分割、可视化和流式检测,仪器昂贵且操作不便,而且应用场景少,样本量不大。中科先见用信息行业和互联网的模式,借鉴集成电路这种高通量、极微观的成熟工艺,将生物信号进行转化,并使用半导体芯片为单分子/单细胞检测搭建了一个数字化的底座。最终的效果就是将单分子检测精密仪器的核心功能,包括液体进样、阵列化,温控,荧光检测、数据处理等核心功能统统整合到一个指甲盖大小的半导体芯片当中,效率大大提升,且成本会随着量的增大而大幅降低,最终实现一个人的检测只需要 6~7 元成本的芯片。同时,此过程中半导体等工艺已经非常成熟,甚至用旧的工艺即可完全满足需求,产业链形成难度低。
公司团队有着跨学科背景,创始人在半导体+生物医疗领域深耕多年。中科先见拥有国际首创的单分子/单细胞产品管线,跨界融合技术打造精准医学数字化时代的数据挖掘操作系统 PMOS,致力于为所有人提供精准度非常高而又便宜、迅速的精准医疗。
激烈 PK,最终“花落谁家”
自此,深圳半决赛 16 个路演项目全部展示完毕。可以看出,每一个项目都有自己核心的技术优势,从 AI+健康、iPSC、单细胞测序、检测再到细胞治疗和疫苗开发,相信拥有这些核心技术的公司未来也会在领域内呈现出“百舸争流千帆竞”的势头。
本届大赛半决赛阶段到此正式结束,最终的总决赛将作为太湖(马山)生命与健康论坛的重要组成部分于 12 月 3~4 日在无锡举行。
总决赛不仅将汇聚头部行业咨询机构、券商机构、头部企业和学术界大咖一道深入分析全球行业与生命科学领域的发展趋势,还将邀请药监局、器械审批等监管部门对相关政策及风险管控进行重点解读,同时还有主流媒体曝光、现场对接洽谈等重点环节,力图借助这场比赛与论坛性质兼具的活动,打造一个海内外 BioTech 创新信息汇集、资源流通、交易撮合的能量聚集地。届时欢迎各位评委及来宾持续关注,也欢迎大家积极参与。
(本文图片由《麻省理工科技评论》提供)
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